باحثون يطورون علاجًا باستخدام الجِل أو الهلام لمرض نادر

طوّر باحثون من جامعة ستانفورد الأمريكية علاجًا باستخدام الجِل أو الهلام لمرض نادر هو "انحلال البشرة الفقاعي الحثولي المتنحي"، وهو حالة وراثية تسبب هشاشة الجلد وسهولة تمزّقه، وحدوث تقرّحات مستمرة.

وتم علاج أول مريض بهذه الحالة، وهو الإيطالي فينسينزو ماسكولي (22 عامًا) الذي سافر إلى الولايات المتحدة لتقلي أوّل علاج موضعي للجينيات، والذي ابتكره البروفيسور بيتر مارينكوفيتش وزملاؤه.

وقال ماسكولي: "إنه أمر مؤلم للغاية، كانت لدي جروح مفتوحة في كل جسمي، ومنها جرح غطّى ظهري بالكامل منذ أن كان عمري عامين".

وبحسب التقرير الذي نشره موقع "نيو ساينتست"، لدى المصابين بهذا المرض الوراثي النادر نسخة معيبة من جين كولاجين يسمّى COL7A1، ويعني ذلك أن بشرتهم لا تستطيع إنتاج بروتينات الكولاجين اللازمة لمنحها البنية والقوة اللازمة.

وقال البروفيسور مارينكوفيتش: "تمت هندسة فيروس الهربس البسيط لإيصال جينات COL7A1 إلى خلايا الجلد. يُعرف هذا الفيروس عادةً بأنه سبب قُرح البرد، ولكن تم تعديله وراثيًا بحيث لا يمكن أن يتكاثر أو يسبب المرض. كل ما يفعله هو الذهاب إلى الخلية وتوصيل الجين".

وأظهرت النتائج أنه بعد 3 أشهر من العلاج شُفيت 71 بالمائة من الجروح المنتشرة على جلد الشاب الإيطالي ماسكولي، وتم تطبيق العلاج على 31 طفلًا آخر في الولايات المتحدة، بعدما تبيّن أنه آمن.

وينبغي تجديد وضع الجِل كل 6 أشهر على الجلد، ويعتبر العلاج أول استخدام موضعي لتعديل الجينات.